推动儿童用药从“凭经验”走向“凭证据”

本报记者 张守坤

近日，国家卫生健康委等8部门联合印发《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（以下简称《意见》），在完善儿童用药研发创新机制、鼓励临床研发、拓宽支付渠道等方面提出诸多举措。

例如，《意见》要求，加强儿童用药审评审批全过程充分沟通交流，对确定的儿童专用创新药，早期介入、研审联动，允许滚动提交资料，持续提升研发效率；扩大国家基本药物目录中儿童用药品种、剂型和规格范围，探索制定国家儿童基本药物目录；加强数据支撑，支持商业健康保险开发儿童保险保障产品，鼓励将创新药、罕见病用药纳入保障范围。

《意见》出台将带来哪些积极效果？应如何推动《意见》落地？《法治日报》记者采访了北京大学医学人文学院副院长、教授王岳和《法治日报》律师专家库成员、北京盈科（上海）律师事务所高级合伙人，上海交通大学社会医疗机构研究所法律事务研究中心主任邵颖芳。

尊重临床需求导向

记者：现阶段我国儿童用药比较突出的痛点和难题有哪些？

王岳：目前我国儿童用药最突出的痛点主要集中在以下四个方面。

首先，适宜剂型和规格严重缺乏。儿童专用剂型（如滴剂、干混悬剂、颗粒剂等）较少，市场上多为成人片剂或胶囊，低龄儿童吞咽困难，临床常被迫“用药靠掰、剂量靠猜”。

其次，药品说明书儿童用药信息缺失或不规范。大量已上市药品说明书中缺乏儿童适应症、用法用量、安全性数据等关键信息，导致医生开方和家长用药缺乏精准依据。

再次，企业研发生产积极性不足，供应保障能力弱。儿童用药研发成本高、临床试验难、市场小、利润薄，企业动力不足；部分临床必需但用量少的儿童药（如罕见病用药、专用规格抗生素等）易出现短缺。

最后，儿科药学服务与用药配备不足。部分医疗机构儿童用药种类少，药学服务供给总体不足，家长合理用药指导和儿童用药随访机制不够完善。

记者：《意见》聚焦儿童重大疾病和用药负担，满足临床急需，引导协同研发，填补用药空白。《意见》是如何体现国家尊重临床需求价值导向的？

邵颖芳：《意见》起草、征求意见到正式成文的整个过程，都充分体现了国家尊重临床需求的价值导向。 

将“突出创新研发支持，加强鼓励引导”置于文件之首。《意见》明确要求聚焦儿童重大疾病和用药负担，创新药物研发国家科技重大专项支持儿童高发疾病的创新品种、多联疫苗、儿童用药适宜剂型的研发，鼓励儿童罕见病及儿童重大疾病防治研究，以满足临床急需、填补用药空白。

建立全国儿童临床试验协作网，破解招募困局。《意见》明确提出探索组织建立全国儿童临床试验协作网和跨机构伦理审查机制，集中资源、协同招募研究参与者，整体提升儿科临床试验机构规范化管理水平。这一协作网的建立将有力推动协同招募、缩短试验周期，实现伦理快速审查，从根本上改变医疗机构“各自为战”、重复建设的困境。

明确提出了儿童临床试验的有力支持路径。《意见》提出引导医疗机构对适宜儿童使用但缺乏儿童用药信息的药品开展协同研究，将已有中国成人数据的药品安全外推至中国儿科人群，完善儿科人群用药信息，指导临床用药。这种“成人数据外推”的方式将为儿童用药研发提供一条科学、高效的路径。

从源头保障用药安全

记者：《意见》的出台将给儿童用药带来哪些积极效果？

王岳：《意见》是完善儿童医药卫生体系的重要民生举措，具有多维度积极意义。

其一，破解儿童用药供给难题。通过优先审评审批、专利补偿、市场独占期等激励政策，激发企业研发生产积极性，丰富儿童专用药剂型与规格。

其二，减轻家庭用药负担。将儿童专用药纳入医保目录，集采单独分组降低药价，谈判药新增儿童适应症时，符合条件的可简易续约，提升用药可及性，减轻患者经济压力。

其三，推动医药产业高质量发展。构建研发、生产、监管、支付全链条保障体系，引导资源向儿童用药领域集聚，促进儿科临床研究体系完善，助力医药产业结构优化升级，助力健康中国建设。

邵颖芳：《意见》的出台，有助于提升儿童用药的安全性、规范性、依从性。

安全性方面，《意见》明确将建立儿童用药临床综合评价体系，以基本药物为重点建立儿童用药数据库，加强儿童用药用法用量、联合用药、真实世界研究等数据汇集和综合分析利用，组织开展儿童人群应用经验收集整理，加强儿童用药使用监测与临床综合评价结果转化应用。这一体系的建立将推动儿童用药从“凭经验”走向“凭证据”，从源头上保障用药安全。

规范性方面，《意见》提出，支持符合条件的儿科相关医疗机构、行业学（协）会对已上市化学药品及治疗用生物制品的药品说明书，按规定提出增加和补充完善儿童适应症、用法用量等重要信息。按照儿童用药说明书撰写要求，规范撰写儿童用药用法用量，及时修订说明书安全信息项等。同时，国家卫生健康委将牵头制定儿童用药临床应用指导原则，修订中国国家处方集（儿童版），探索适时制定国家儿童基本药物目录。这些举措将有效扭转当前药品说明书中儿童信息缺失、临床用药“有据难查”的局面。

依从性方面，《意见》从儿童用药实际出发，特别强调加强符合儿童生长发育特征及提高儿童用药依从性的中药改良型新药研发。同时，加大儿科药学服务供给，支持全国二、三级公立综合医院、三级中医医院、妇幼保健院等面向儿科患者提供药学门诊、住院个性化用药监护等服务。紧密型医联体内药师以基层医疗卫生机构家庭医生团队为平台，面向儿童及监护人开展适宜的药学服务。指导乡镇卫生院、社区卫生服务中心为就诊患儿提供连续、规范的就医用药服务。

推进全链条政策衔接

记者：助推《意见》要求落地，有哪些方面需要完善？

邵颖芳：一是建立跨部门协同治理的长效机制。根据《意见》精神，国家卫生健康委、工业和信息化部、金融监管总局、国家知识产权局、国家医保局、国家中医药局、国家疾控局、国家药监局应建立跨部门信息共享、沟通会商和协同机制，推进儿童用药全链条政策衔接。在这一机制下，各部门应尽快制定具体实施方案和时间表，避免“九龙治水”带来的政策碎片化。各地也要结合实际，建立上下贯通的工作推进机制，推动决策部署从中央到地方层层落地。

二是将责任目标具体化、可考核化。建议在落实过程中，明确各项任务的责任主体、完成时限和考核方式，确保每一个环节都有人负责、有标准可依。

三是加强立法保障和法治化建设。近年来，有关加快儿童用药专门立法的呼声较高，建议在《意见》落地实践的基础上，适时研究制定更高层级的儿童用药保障专项法规或行政法规，将《意见》中经过实践检验的有效制度上升为法律规范，为儿童用药供应保障提供更加坚实、稳定的法治基础。

四是强化基层执行和监督评估。儿童用药的痛点是否得到解决，最终要在基层医疗机构和用药一线得到检验。建议建立定期评估机制，对《意见》的实施效果进行跟踪评估，及时发现并解决问题。同时加大儿童用药安全宣传教育力度，落实意见关于“安全合理用药进社区、进家庭”的要求，形成政府主导、部门协同、社会参与、家庭负责的儿童用药安全保障新格局。

王岳：应加大宣传与能力建设。面向医疗机构、药师、家长开展儿童用药科普与培训，提升合理用药意识；加强儿科临床药师培养与职称晋升支持，夯实一线服务能力。

鼓励社会力量参与。支持商业健康保险开发儿童专用药、罕见病用药保障产品，引导行业学（协）会、医疗机构、研究机构共同参与证据生成、标准制定与科普传播。