全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬，多年来一直为罕见病患者发声。在接受中国妇女报全媒体记者采访时，张抒扬表示，今年的建议是设立国家罕见病保障专项基金，为罕见病患者提供稳定、可持续的用药医疗保障。
作为全国罕见病诊疗协作网唯一的国家级牵头单位，北京协和医院是罕见病诊疗领域的“先行者”。在张抒扬看来，设立国家罕见病保障专项基金，是探索多种途径，助力罕见病家庭应对病魔的有效实践。
“近年来，我国罕见病保障体系建设取得显著进展，国家医保目录内罕见病用药已超100种、覆盖病种60余个，为不少罕见病患者的家庭实实在在减轻了负担。”张抒扬表示，作为我国多层次医疗保障体系的补充，首先要明确基金定位与筹资渠道。“基金旨在填补基本医保目录与罕见病目录间的保障空白，重点保障因患者人数少而无法通过市场机制自动调节的高值罕见病药品。”
张抒扬建议，应坚持基本医保“尽力而为、量力而行”，在筑牢三重保障防线基础上，汇聚多方力量形成合力；充分发挥政府主导作用，专项基金的筹资可来源于中央财政专项拨款、医保基金的年度结余划转、国家彩票公益金、社会捐赠与慈善资金及药品企业社会责任基金等。
在保障对象方面，张抒扬建议分批分步、逐步推进，包括纳入经国家罕见病目录认定、临床诊断明确的罕见病患者；优先保障目录内药物尚未纳入国家医保或已纳入医保但个人负担仍较重的患者；逐步扩展至目录外确有必要、临床价值明确的高值药物等。在支付机制方面，她建议研究制定分级报销、限额自付等机制，以大幅降低患者自付和灾难性医疗支出。同时，建立药品准入的动态调整与管理机制，依托国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会，在国家医保局等部门协助下制定《高值罕见病用药保障目录》，定期对药品准入进行论证、价格谈判、动态调整，切实守牢国家医保基金安全。
张抒扬还建议，探索建立国家层面与地方基金的联动管理模式。在国家层面，建议由相关部门组成基金管理委员会，负责基金筹集、政策制定、药品准入谈判、跨省结算协调等，确保基金的专业运营管理。在省市级地方层面，建议主要聚焦基金使用管理、患者资格审核、费用结算等机制的落实落细，强化统筹、分账管理，确保运行平稳。
同时，张抒扬表示，要积极探索保障基金与国家基本医保、大病保险、医疗救助、商业保险等补偿政策的有效衔接，最终实现罕见病高额用药“一站式”结算。（中国妇女报全媒体记者 耿兴敏）
