补体研究助力罕见病治疗 有望让更多患者获益

中国经济网8月28日讯（记者 韩璐）近日召开的“补体日”会议上，记者了解到，补体系统作为先天免疫的主要成分之一，其研究的飞速发展正深刻变革着血液、神经、肾脏等多个领域的临床实践。

以阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等罕见病为例——目前临床认知已有极大的提高，突破性的治疗方案被纳入医保，相关领域的指南共识陆续发表，治疗领域协作网成立。

在众多罕见病的治疗领域中，补体抑制剂作为临床治疗手段已被应用。阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清介绍，目前在中国已获批上市了多款补体抑制剂，此外还有多个处于研究阶段的补体抑制剂相关项目。当前全球范围内正在开展多项三期临床试验：例如在肾科领域正在开展针对IgA相关疾病的三期临床试验；在血液病领域，也正在推进移植相关性血栓性微血管病（TA - TMA）的临床试验。“这些都代表着未来补体抑制剂会应用到更多疾病当中，让更多罕见病患者获益。”胡轶清表示。

阿斯利康于2020年末以390亿美元收购了瑞颂制药（Alexion），进军罕见病领域，其核心产品依库珠单抗是全球首个获批的C5补体抑制剂，已在中国获批用于治疗多种罕见病。胡轶清透露，补体药物是其未来的重点方向，未来5年在中国拟推进将近10个罕见病领域的新产品或新适应症上市。

在推动药物研发与上市的同时，胡轶清表示更关注“让每一位有需要的患者都能用上药”。她建议国家设立罕见病专项基金，纳入高值创新药，同时也可通过鼓励地方联动慈善基金等方式建立多层次保障，从而减轻患者自付压力。另外也可借鉴国际经验，拓宽筹资渠道等为患者提供长期用药保障。